Lekarstwo za 2 mln dolarów szansą dla dzieci

Jednorazowe zastosowanie leku Zolgensma kosztuje 2,1 mln dolarów (fot. mat.pras.)

To szansa dla dzieci chorych na rzadką chorobę genetyczną SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, którzy mają bardzo bogatych rodziców. Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis uzyskał w USA aprobatę dla swojej terapii genowej Zolgensma. Jednorazowe zastosowanie kosztuje 2,1 mln dolarów, czyli około 1,87 mln euro.

Nowoczesny lek na SMA na nowej liście refundacyjnej

Nusinersen, jedyny zarejestrowany lek stosowany w terapii SMA, będzie dostępny dla wszystkich polskich pacjentów chorych na rdzeniowy zanik mięśni...

zobacz więcej

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na zastosowanie terapii Zolgensma wobec dzieci poniżej drugiego roku życia cierpiących na SMA.

Choroba występująca średnio raz na 10 tys. urodzin dzieci prowadzi często do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci albo niepełnosprawności utrzymującej się przez całe życie.

Telewizja Deutsche Welle informuje, że początkowo, podczas procedury dopuszczenia leku do obrotu, jego niezwykle wysoka cena natrafiła w USA na opór Agencji Żywności i Leków. Novartis argumentował, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów. Jedyną alternatywą wobec tej metody jest długotrwałe leczenie, którego koszty wynoszą setki tysięcy dolarów rocznie.

Terapia Zolgensma polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Następuje to w drodze jednorazowego wlewu, który może powstrzymać rozwój choroby SMA. Lekarstwo firmy Novartis nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.

źródło:
Zobacz więcej